Demanda de pacientes desde 2019, uma terapia avançada e considerada a mais moderna para o tratamento de fibrose cística foi incorporada para oferta gratuita por meio do Sistema Único de Saúde (SUS) após assinatura de acordo nesta sexta-feira, 17. Submetido à consulta pública e liberado pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias (Conitec) no ano passado, o Trikafta é indicado para pacientes com mais de 6 anos diagnosticados com ao menos uma mutação da condição genética rara que afeta os pulmões e os pâncreas – e que pode levar à morte –.

A terapia tripla, uma associação de Elexacaftor, Tezacaftor e Ivacaftor, foi aprovada nos Estados Unidos há cinco anos e mais de 60 países fazem uso do medicamento. Segundo a empresa de biotecnologia Vertex, o Brasil é o primeiro país da América Latina a fazer a oferta do fármaco no sistema público. A entrega ao Ministério da Saúde, para posterior repasse aos centros de referência, deve ocorrer nas próximas semanas.

A estimativa é de que 1.700 pacientes serão beneficiados pela incorporação da droga, que é indicada para pessoas diagnosticadas com ao menos uma mutação F508del no gene modulador CFTR (regulador da condutância transmembrana da fibrose cística). No Brasil, ao menos 6.200 pessoas vivem com a doença.

“O anúncio da nova terapia, agora disponível no Brasil pelo Sistema Único de Saúde (SUS), marca um avanço significativo, trazendo uma nova opção terapêutica para pacientes com fibrose cística e suas famílias”, afirma a Margareth Dalcolmo, presidente da Sociedade Brasileira de Pneumologia e Tisiologia (SBPT).

Segundo Margareth, que também é pesquisadora da Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz), o medicamento será importante para a saúde dos pacientes como um todo. “A partir de agora, pacientes elegíveis com 6 anos ou mais têm acesso a um tratamento que, ao visar a causa da doença, vem assegurar melhor qualidade de vida às pessoas com a fibrose cística. Médicos por todo o Brasil estão entusiasmados com esta novidade tão esperada.”

Como funciona o medicamento

O Trikafta age na proteína CFTR, que não funciona corretamente nos pacientes com a fibrose cística, aumentando sua quantidade e também sua função na superfície das células. A droga contém ainda uma substância que potencializa a capacidade dessa proteína de fazer o transporte de sal e água para a membrana celular.

Assim, em uma ação conjunta, os componentes do fármaco ajudam no processo de hidratação e limpeza do muco característico da doença que se forma nas vias aéreas.

A fibrose cística

Doença genética rara que atinge mais de 92 mil pessoas no mundo, a fibrose cística é uma condição progressiva que se caracteriza pela formação de muco espesso e pegajoso responsável por infecções pulmonares crônicas, danos nos pulmões e morte. No Brasil, a expectativa de vida dos pacientes está em torno dos 21 anos.

A condição se manifesta quando há mutações do gene CFTR herdados pela criança tanto do pai quanto da mãe, causando um fluxo inadequado de sal e água para dentro e fora das células em diferentes órgãos.

É por isso que, além dos pulmões, fígado, pâncreas, trato gastrointestinal, seios nasais, glândulas sudoríparas e o sistema reprodutor também podem ser afetados.